Smart4fabry

HEALTH ist Partner im H2020 Projekt – SMART4FABRY – smart functional GLA nanoformulation for Fabry disease

Ziel des Smart4Fabry Projektes ist die Entwicklung einer neuen Therapie für die Fabry Krankheit, die zur Gruppe der so genannten lysosomalen Speicherkrankheiten gehört, einer Gruppe seltener Krankheiten, die derzeit noch nicht endgültig geheilt werden können. Bei der Fabry Krankheit führt der Mangel an Enzymaktivität der α-Galactosidase A (GLA) zu einer Beeinträchtigung der Nieren, des Herzens und des Nervensystems. Die derzeitige Behandlung der Fabry Krankheit ist eine Enzymersatztherapie, bei der die Patienten auf gentechnisch veränderte GLA angewiesen sind, die bei exogener Anwendung durch intravenöse Infusionen eine geringe Wirksamkeit im Gehirn hat. Smart4Fabry arbeitet an der Entwicklung einer neuen, liposomalen Nanoformulierung von GLA, einer Nano-GLA, die den effektiven Transport von GLA über die Blut-Hirn Schranke erhöht.

Als Partner im Konsortium wird das Institut HEALTH verschiedene Nanoformulierungen in Studien vergleichen, in denen die patentierte zerebrale Offenen Mikroperfusionmethode (cOFM) eingesetzt wird. Das Hauptaugenmerk dieser Studien liegt auf der Prüfung der Effektivität verschiedener Nanoformulierungen beim Transport über die Blut-Hirn Schranke.

Projektdaten

• Projektlaufzeit: 48 Monate
• Fördergeber: Europäische Commission
• Projektstart: September 2017

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