{"id":1484,"date":"2023-02-27T10:01:46","date_gmt":"2023-02-27T09:01:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.joanneum.at\/health\/?p=1484"},"modified":"2023-10-18T10:08:54","modified_gmt":"2023-10-18T08:08:54","slug":"smart4fabry-mit-nanotechnologie-gegen-die-stoffwechselerkrankung-morbus-fabry","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.joanneum.at\/health\/smart4fabry-mit-nanotechnologie-gegen-die-stoffwechselerkrankung-morbus-fabry\/","title":{"rendered":"Smart4Fabry: Mit Nanotechnologie gegen die Stoffwechselerkrankung Morbus Fabry"},"content":{"rendered":"<p>Morbus Fabry ist eine seltene Erbkrankheit bei der Organe gesch\u00e4digt werden, weil bestimmte Stoffe im K\u00f6rper nicht abgebaut werden k\u00f6nnen. Sie betrifft eine von 40.000 Personen und geh\u00f6rt zur Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten f\u00fcr die es derzeit keine endg\u00fcltige Heilung gibt. Ohne Behandlung schreitet die Krankheit stetig voran. \u201eDen Betroffenen mangelt es an einem Enzym, das f\u00fcr den Abbau von Abfallstoffen in den Zellen notwendig ist\u201c, berichtet\u00a0Thomas Birngruber, Leiter der Forschungsgruppe Biomedizinisches Gewebe Monitoring am Institut\u00a0<a href=\"https:\/\/www.joanneum.at\/health\">HEALTH<\/a>\u00a0der JOANNEUM RESEARCH. \u201eDie Stoffwechselerkrankung f\u00fchrt zu Ablagerungen in den Blutgef\u00e4\u00dfen, was in der Folge Ver\u00e4nderungen und Sch\u00e4den in unterschiedlichen Organen wie etwa Herz, Lunge, Nieren oder dem zentralen Nervensystem verursacht.\u201c<\/p>\n<h2>Neue Wirkstoffformulierungen basierend auf Nanokapseln<\/h2>\n<p>Bisher wird die Fabry-Krankheit mittels Enzym-Ersatztherapie behandelt: Erkrankte Personen erhalten intraven\u00f6se Infusionen mit dem gentechnisch ver\u00e4nderten Enzym GLA (\u03b1-Galactosidase A). Das ist eine teure Behandlung, die zudem h\u00e4ufig wiederholt werden muss. \u201eDer im Projekt Smart4Fabry verfolgte Ansatz verwendet eine Formulierung, die das Enzym in Nanokapseln verpackt in den K\u00f6rper bringt. So kann der Wirkstoff l\u00e4nger im Blut zirkulieren, effektiver im Gewebe verteilt werden und \u00fcber einen l\u00e4ngeren Zeitraum seine Wirkung entfalten\u201c, so Birngruber.<\/p>\n<p>Forscher*innen am Institut HEALTH haben in Studien verschiedene Nanoformulierungen verglichen, die zum einen f\u00fcr eine l\u00e4ngere Verweildauer im Blut und somit f\u00fcr eine bessere Aufnahme im Gewebe sorgen sollen. Zum anderen wurde erforscht, inwieweit es m\u00f6glich ist, den Wirkstoff \u00fcber die Blut-Hirn-Schranke ins Gehirn zu transportieren. Dazu wurden mit Wirkstoff geladene Nanokapseln mit Rezeptorproteinen verkn\u00fcpft. Im Rahmen der Studien kam die von JOANNEUM RESEARCH entwickelte und patentierte zerebrale Offene Mikroperfusionsmethode (cOFM) zum Einsatz. Das Ergebnis: Der Wirkstoff bleibt nachweislich l\u00e4nger im Blut, eine bessere Aufnahme im Gehirn wurde noch nicht erreicht.<\/p>\n<h2>Wie geht es nun weiter?<\/h2>\n<p>Die vom Institut HEALTH durchgef\u00fchrten Tests der neuen Wirkstoffformulierung dienen als Grundlage f\u00fcr klinische Studien \u2013 also die Erprobung an einer kleinen Anzahl gesunder Proband*innen. Diesbez\u00fcglich laufen Verhandlungen mit Pharmaunternehmen.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>Weitere Infos<\/p>\n<ul>\n<li><a href=\"https:\/\/www.openflowmicroperfusion.com\/portfolio\/testing-bbb-transport-of-neuropharmaceuticals\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Offene Mikroperfusion<\/a><\/li>\n<li><a href=\"https:\/\/www.joanneum.at\/health\/infrastruktur\/offene-mikroperfusion-ofm\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Infrastruktur Open Flow Mikroperfusion<\/a><\/li>\n<li><a href=\"https:\/\/smart4fabry.eu\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">EU-Projekt Smart4Fabry<\/a><\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Morbus Fabry ist eine seltene Erbkrankheit bei der Organe gesch\u00e4digt werden, weil bestimmte Stoffe im K\u00f6rper nicht abgebaut werden k\u00f6nnen. Sie betrifft eine von 40.000 Personen und geh\u00f6rt zur Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten f\u00fcr die es derzeit keine endg\u00fcltige Heilung gibt. 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