Smart4Fabry
LAUFZEIT:
09/2017
—
03/2024
Projektlaufzeit gesamt:
48 Monate
Das Projekt
Ziel des Smart4Fabry Projektes war die Entwicklung einer neuen Therapie für die Fabry Krankheit, die zur Gruppe der so genannten lysosomalen Speicherkrankheiten gehört, einer Gruppe seltener Krankheiten, die derzeit noch nicht endgültig geheilt werden können.
Unsere Tätigkeiten im Projekt
Als Partner im Konsortium hat HEALTH verschiedene Nanoformulierungen in Studien vergleichen, in denen die patentierte zerebrale Offenen Mikroperfusion (cOFM) eingesetzt wurde. Das Hauptaugenmerk dieser Studien lag auf der Prüfung der Effektivität verschiedener Nanoformulierungen beim Transport über die Blut-Hirn Schranke.
Forschungsgruppen
Downloads
Auftraggeber
Europäische Kommission
Projektpartner
12 europäische Partner
Details zum Projekt
Bei der Fabry Krankheit führt der Mangel an Enzymaktivität der α-Galactosidase A (GLA) zu einer Beeinträchtigung der Nieren, des Herzens und des Nervensystems. Die derzeitige Behandlung der Fabry Krankheit ist eine Enzymersatztherapie, bei der die Patienten auf gentechnisch veränderte GLA angewiesen sind, die bei exogener Anwendung durch intravenöse Infusionen eine geringe Wirksamkeit im Gehirn hat. Smart4Fabry arbeitet an der Entwicklung einer neuen, liposomalen Nanoformulierung von GLA, einer Nano-GLA, die den effektiven Transport von GLA über die Blut-Hirn Schranke erhöht.
Learn more: Smart multifunctional GLA-nanoformulation for Fabry disease
